1999年九月,來自美國亞利桑那州一位患有肝臟方面罕見疾病的18歲少年Jesse Gelsinger,在接受賓州大學(University of Pennsylvania)的基因治療人體試驗(注射腺病毒載體)後的四天,因多重器官衰竭死亡。他因此成為全球第一位因為參加基因治療(gene therapy)的臨床試驗而導致死亡的受試者。事後的調查報告顯示,這起事件不僅涉及研究人員隱瞞研究細節的失誤,也牽涉了研究機構、研究人員及生技公司三方間的利益衝突問題。
雖然Gelsinger患有罕見疾病,但不是重症患者,在定期追蹤及服藥的狀態下,基本上他的身體機能是正常的。在Gelsinger接受注射之前,已有十多位志願者參與了這個臨床試驗,而他是施打劑量最高的最後一位受試者。但美國食品藥物管理局(US Food and Drug Administration,FDA)的調查報告卻顯示,這個臨床試驗犯了一些關鍵錯誤,包括:Gelsinger當時血氨的指數偏高,因此不應該參與研究,但研究團隊卻請他取代另一名主動退出試驗的受試者;先前已有二位受試者在接受基因治療後發生嚴重副作用,但賓州大學沒有通報這件事;受試者簽署的同意書內未揭露類似的治療在先前的動物實驗中,曾導致猴子死亡的後果。
Gelsinger的家屬表示,在研究團隊未完整說明研究細節的情況下,Gelsinger 可能低估了實驗的風險,才會同意成為受試者。
另一方面,調查過程也發現,賓州大學和發展相關基因載體技術的生技公司,雙方簽有產學合作的協議,校方也持有該公司的股份。此外,批准及實際執行該臨床試驗的研究人員,有些人也持有該公司的股份或專利。這代表一旦臨床試驗成功,校方及研究人員都可以從中獲得商業利益。但Gelsinger的家屬指出,研究人員並沒有向Gelsinger揭露他們和生技公司間的利益關係,而這可能影響到他在決定是否參與實驗時的判斷。外界也提出質疑,認為研究人員可能是想加快試驗的進度,才積極招募實驗受試者,但卻忽略了對他們的保護。